SMA'lı çocukların ailelerinden ilaç açıklaması

TÜRKİYE’de yüzlerce çocuk, genetik bir kas hastalığı olan SMA ile gayret ediyor. Yakın vakte kadar rastgele bir tedavisi bulunmayan SMA için birinci kere 2016’da bir ilaç çıktı ve Türkiye tıpkı sene bu ilacı tüm SMA tip-1 hastalarının erişimine fiyatsız sunan birinci ülkelerden biri oldu. Son vakitlerde gözler SMA hastaları için geliştirilen yeni bir ilaca çevrildi. Aileler tedavide olumlu sonuçlar alındığı öne sürülen ilacın Türkiye’ye getirilmesini isterken, Bakanlık ise “Gen tedavisinin aktifliğine dair bilimsel platformlarda yayımlanan ispatlar şimdi kâfi seviyede değildir ve halihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair ispat bulunmamaktadır” açıklamasında bulundu. Antalya’da geçen yıl kurulan SMA ve Genetik Hastalıklarla Uğraş Derneği, SMA hastası çocukların ailelerine gönüllüler aracılığıyla gelen medikal eserleri iletiyor ve aileleri bir ortaya getiriyor. Dernekte bir ortaya gelen ailelerin en büyük isteği ise çocuklarının ilaç alabilmesi için uygulanan kriterlerin kaldırılması.’İLAÇ TÜRKİYE’YE GELSE 12 DEĞİL, 36 ÇOCUK TEDAVİ OLACAKTI’SMA hastası çocukların vakitle yarıştığını söyleyen Dernek Lideri Kamile Kurt, “Şu anda SMA hastası çocukların tedavisi için yurt içi ve yurt dışında istekli beşerler seferberlik başlattı. Zira bu çocuklar vakitle yarışıyor ve 1 dakika sonraları aşikâr değil. Lakin meblağ çok büyük ve bu ölçüye ulaşabilmek vakit kaybettiriyor. Bizim ülkemize bu ilaç gelse 3’te 1 fiyatına gelecek. Şu an tedavi için yurt dışına giden 12 çocuğumuz için 200 milyon lira toplandı. İlaç Türkiye’ye gelmiş olsaydı bu ölçüye 36 çocuğumuz tedavi olacaktı” dedi.’ÇOCUKLAR GÜZELLEŞME GÖSTERİYOR’Çocukların ve ailelerin çok büyük zorluklar yaşadığını belirten Kurt, “Bu ilacı kullanan 12 çocuğumuzun durumu şu an çok iyi. Aileler de bu çocuklardaki gelişmeleri gördükçe büyük bir uğraşa düştü. Biz devletimizden bu ilacı ülkemize getirmesini istiyoruz. Çocuklarımızın sesini duyurmak için tekraren Sıhhat Bakanlığı ile görüştük. Şu an burada kullanılan ilaç için ise kriterler var. Bu kriterleri sağlayamayan çocuklar bu ilaçları da alamıyor” diye konuştu.İLAÇLARA KRİTERSİZ ERİŞİMSMA Tip-1 hastası Arife Yıldırım’ın annesi Teslime Yıldırım, “Türkiye’de kullanılan ilaçtan kızım 6 doz aldı. 7’nci doza bu kriterler yüzünden devam edemiyor. 6 dozluk tedavide kızımda gözle görülür gelişim oldu. Ama her gidişimizde ilaç için uygulanan kriterlerde kızımı kaybedebilirdim. İlaca veda etmek durumunda kaldık. Ben kızım ve tüm SMA hastası çocukların kritersiz bir formda bu ilaçlara ulaşmasını istiyorum” dedi.’DÜZENLEME YAPILMASINI İSTİYORUZ’Kampanyalarla çocuklarının masrafları için yardım toplamaya çalıştıklarını söyleyen Yıldırım, “Çocuklarımızın bakımları konusunda bir an evvel düzenleme yapılmasını istiyoruz. Zira bizim çocuklarımızın art planda çok ayrıntılı bakıma gereksinimi var. Medikal eserler, ilaçlar konusunda sağlanan imkanlar kâfi değil. Özele giren eserler var ve biz bu sarfiyatları karşılayamıyoruz. Yardımlarla, konserlerle bu fiyatları toplamaya çalışıyoruz” diye konuştu.’MEDİKAL TAKVİYESİ SAĞLANSIN’Dernekte istekli çalışan Tarık Onuk ise ailelerin medikal eserleri almaya yetişemediğini söyledi. Onuk, “Çocuklarımızın genel meşakkatleri, medikal masrafları ve ilaçlarını sistemli alamamaları. Medikal eserlerde sağlanan takviye yetersiz. Hasebiyle ailelerin aldığı bir engelli maaşı var bu da çocuğa daha iyi bakabilmek için. Medikal eserlere yetişemiyorlar. Devletin bu durumda çocuklara yardım elini uzatması lazım. Aileler çocuklarının bu eserleri için yardım topluyor. Devletimizin bu eserleri ailelere ulaştırmasını istiyoruz. İlaç bahisleriyle uğraşırken bir de bu eserleri nasıl alacaklarını düşünmemeleri gerekiyor” dedi.SMA BİLİM HEYETİ: GEN TEDAVİSİ COVİD-19 SÜRECİNDE RİSKLİGeçen ay toplanan Sıhhat Bakanlığı SMA Bilim Heyeti, SMA hastalarında gen tedavisine ait mevcut bilgilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olduğunu, Covid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının mevt riskini artırabileceğini, bu nedenlerle gen tedavisi uygulamasının şu an için uygun olmadığını bildirmişti. Toplantının akabinde yapılan açıklamada şu sözlere yer verilmişti:

“Gen tedavisinin aktifliğine dair bilimsel platformlarda yayımlanan deliller şimdi kâfi seviyede değildir ve halihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair ispat bulunmamaktadır. Yapılan birtakım çalışmalarda başta karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) olmak üzere önemli yan tesirlerinin bulunduğu bildirilmiştir. Ayrıyeten gen tedavisinin uygulama prosedürünün bir modülü olarak en az bir ay mühletle bağışıklık sisteminin baskılanması gerekmekte, bilhassa kilosu daha yüksek birtakım hastalarda bu süreç 1 yıla kadar uzayabilmektedir. Aslında kırılgan yapısı olan SMA tip-1 hastalarımızda enfeksiyonlar ve bağışıklık sisteminin baskılanması daha büyük risk oluşturmakta, rastgele bir hastalık seyri sırasında gidiş, hastalıktan bağımsız olarak ölümcül olabilmektedir. Bilimsel datalar ışığında mevcut bilgilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olması, hastalığın aktifliği bilinen bir tedavisinin aslında uygulanması ve Covid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının vefat riskini artırabileceği münasebetleriyle gen tedavisi uygulaması şu an için uygun değildir.”